Les maladies rares : au programme de la Commission pour 2022

Estimées entre 6 000 et 8 000, les maladies rares affectent la vie de près de 30 millions de citoyens ressortissants de l’Union européenne. Avec la publication de l’étude Rare2030 et la révision prochaine de la législation pharmaceutique par la Commission européenne, la nouvelle année 2022 annonce de nouvelles évolutions dans la prise en charge et la lutte contre les maladies rares

Révision de la législation pharmaceutique

L’agenda de la Commission européenne s’articulera pour 2022 autour de six grandes ambitions, à savoir un pacte vert européen ; une économie au service des personnes ; une Europe adaptée à l’ère du numérique ; une Europe plus forte sur la scène internationale ; la promotion du mode de vie européen ; et un nouvel élan pour la démocratie européenne.

C’est dans le cadre de son objectif de promotion du mode de vie européen, que la Commission entend proposer une stratégie européenne en matière de soins de santé. Dans cette optique, elle propose un nouveau cadre pour le secteur pharmaceutique mais également une révision de la législation sur les médicaments à destination des enfants et contre les maladies rares. De plus, à travers la révision de la législation, la Commission s’engage à formuler des recommandations en vue d’encourager le dépistage et le diagnostic précoce des cancers. Prévue pour décembre 2022, cette révision  permettra de simplifier l’autorisation et la mise sur le marché européen de traitements pour les enfants atteints de maladies rares. En faisant cela, la Commission souhaite rendre ces médicaments plus accessibles à tous. Un autre objectif de cette révision est d’encourager la recherche et l’innovation dans le secteur de la santé, et notamment sur les maladies neurodégénératives qui n’ont jusqu’à présent pas de traitements satisfaisants.

Rare2030

Un renforcement de la législation existante en matière de lutte contre les maladies rares est une nécessité. En effet, dans 95% des cas, ces maladies n’ont pas de traitement adéquat à offrir aux patients et c’est pourquoi le soutien à la recherche scientifique par l’UE est primordial.

Ainsi, pour une meilleure prise en charge de ces maladies, l’étude Rare2030 formule huit recommandations à destination des institutions européennes. Elle préconise entre autres la mise en place de systèmes de santé spécialisés, un diagnostic rapide, une garantie d’intégration des patients dans la société ou encore un maintien de la recherche comme priorité. L’étude exhorte de même à une meilleure accessibilité aux traitements pour ces maladies.

L’UE et les maladies rares

Jusqu’à présent, la lutte contre les maladies rares et la prise en charge des patients affectés par celles-ci s’est articulée au niveau européen autour d’un certain nombre de mesures et de projets. Dès 2000, le règlement sur les médicaments orphelins est mis en place. Différentes initiatives ont ensuite fait leur apparition, telle que la création de la Taskforce maladies rares en 2004, remplacée par l’Eucerd en 2009 (comité d’experts maladies rares de l’UE). Une autre initiative est la mise en place de l’International Rare Disease Research Consortium (Irdirc). Comme le souligne Ségolène Aymé, médecin généticienne et épidémiologiste, l’action européenne a ainsi permis d’augmenter la visibilité de la question des maladies rares sur la scène publique.

Cependant, malgré ces initiatives, celles-ci ne suffisent pas toujours à prévenir et lutter efficacement contre ces maladies à travers l’Europe. Une prise en charge adaptée et dans les temps peut dans certains cas se révéler cruciale pour les patients. C’est pourquoi l’adoption de mesures adéquates visant à soutenir à cet égard la recherche et l’accessibilité aux traitements est une nécessité, qui notamment se reflète à travers les ambitions de la Commission européenne dans le cadre de la révision de la législation pharmaceutique prévue pour 2022.

Cet article est paru dans le numéro 35 du magazine